乳幼児に発症する筋力の低下を引き起こす難病「脊髄性筋萎縮症」の治療薬ゾルゲンスマの薬価が1億6707万円に決まりました。しかし、これまでの最高価格を大幅に超える薬価がついたため、値段に見合った効果があるかどうかを検証して価格を見直す制度の対象となるとのことです。
ゾルゲンスマはノバルティスが開発した薬で、体内に正常な遺伝子を取り込むことで効果を表し、1度の投与で済むことが特徴です。既存の治療薬スピンラザの薬価は1回949万円で繰り返し投与する必要があります。
ゾルゲンスマの効果が、少なくともスピンラザ11本分に相当するとのデータから1億円が割り出され、さらに1回の投与で長期間の有効性が確認されたことが評価され、60％が上乗せされました。米国では2億円を超す値がつけられているので、それでも抑えられているとのことです。
遺伝子を運ぶ機能「ベクター」は複雑で特殊なプロセスを経て作られるが、ゾルゲンスマはこのベクターを多く必要とするためコストがかかるといいます。
参考
医療保険ゆさぶる高額薬 1億6707万円、20日保険適用（日本経済新聞2020/5/13）
https://www.nikkei.com/article/DGXMZO59046770T10C20A5EE8000/
１回１・６億円の薬、効果を検証「ゾルゲンスマ」価格見直しも（京都新聞2020/5/14）
https://www.kyoto-np.co.jp/articles/-/246836
3月にも取り上げたゾルゲンスマですが、薬価が1億6707万円に決定しました。
ゾルゲンスマはウイルスを利用した薬で、正常なヒトSMN1遺伝子をウイルスのカプシドで包んだ構造をしています。このウイルスを利用した構造が「ベクター」となり、正常な遺伝子を体内に取り込むということです。
正常な遺伝子が取り込まれることで正常なタンパク質が作られるようになるため、1度投与すれば効果が長期に続くとみられています。今までの治療薬では繰り返し投与が必要だったことを考えると、画期的な薬ですね。
これまで国内の薬の最高額だったのが白血病治療薬「キムリア」で、3349万円でしたので、大きく上回る値が付けられたことになりますが、それだけ期待されている薬ということだと思います。今後費用対効果の検証をしていくとのことで、今後の報道にも注目していきたいですね。
関連記事
脊髄性筋萎縮症治療薬「ゾルゲンスマ」国内での製造販売承認 薬価は国内最高額か？！（2020/03/06）