厚生労働省は28日、体内に遺伝子を入れて病気を治す「遺伝子治療薬」の初の保険適用を決めました。この治療薬は、大阪大学発ベンチャーの「アンジェス」が開発した足の血管を再生する「コラテジェン」という遺伝子治療薬で、重度の動脈硬化で足の血管がつまった慢性動脈閉塞症の患者に対し、新しい血管を作るための遺伝子を注射して治療するものです。
薬価は60万360円と高額ですが、保険適用により患者の負担は原則3割以下となります。医療費負担に月額上限を定める高額療養費制度があるので、実際の患者負担はさらに軽くなるケースが多いでしょう。
遺伝子治療薬は製薬大手やベンチャーが開発に注力しており、今後も保険適用が進む見通しですが、高コストになりやすいため、薬価は高額になることが多くなりそうです。ノバルティスが日本での製造販売をめざしている脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」は、米国では2億円を超す値段がつきました。こちらも早ければ年内に承認される可能性があります。
参考：遺伝子治療薬、初の保険適用 血管再生1回60万円（日本経済新聞2019/8/28）
https://www.nikkei.com/article/DGXMZO49087850Y9A820C1MM0000/
慢性動脈閉塞症は足の血管に動脈硬化が起こることで、歩行時に足がしびれたり痛みが出たりしますが、悪化すると潰瘍ができたりすることもあります。
「コラテジェン」は再生能力の高い臓器である肝臓から出るたんぱく質ＨＧＦの遺伝子をプラスミドDNAに組み込んだものだそうです。組み込んだ遺伝子は１カ月ほどでなくなりますが、新たに血管が作られ血流改善が期待されるといいます。新しい血管を作るという画期的な治療法に期待が膨らみます。
脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬も年内に承認される可能性があるとのことで、今後遺伝子治療分野に注目していきたいですね。